Ultomiris aprovado na UE para adultos com transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)

Jul 24, 2023

Ultomiris (ravulizumabe) foi aprovado na União Européia (UE) como o primeiro e único inibidor do complemento C5 de ação prolongada para o tratamento de pacientes adultos com transtorno do espectro da neuromielite óptica anti-aquaporina-4 (AQP4) anticorpo positivo (Ab+). (NMOSD).1

A aprovação pela Comissão Europeia segue o parecer positivo do Comitê de Medicamentos para Uso Humano e é baseada nos resultados do estudo CHAMPION-NMOSD Fase III, que foram publicados online no Annals of Neurology e selecionados como um resumo de distinção em a Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia de 2023.2 No ensaio, o Ultomiris foi comparado a um braço placebo externo do ensaio clínico principal Soliris PREVENT.

Ultomiris atendeu ao endpoint primário de tempo até a primeira recaída no julgamento, conforme confirmado por um comitê de adjudicação independente. Nenhuma recaída foi observada entre os pacientes com Ultomiris com uma duração média de tratamento de 73 semanas (redução do risco de recaída: 98,6%, taxa de risco (IC de 95%)): 0,014 (0,000, 0,103), p<0,0001) e continuando por uma duração média de 90 semanas.2

NMOSD é uma doença autoimune rara e debilitante que afeta o sistema nervoso central (SNC), incluindo a coluna vertebral e os nervos ópticos.3-5 A maioria das pessoas que vivem com NMOSD experimenta recaídas imprevisíveis, caracterizadas por um novo início de sintomas neurológicos ou agravamento de sintomas neurológicos existentes sintomas, que tendem a ser graves e recorrentes e podem resultar em incapacidade permanente.6-8 A prevalência diagnosticada de adultos com NMOSD na UE é estimada em aproximadamente 5.000.9

Orhan Aktas, MD, professor do Departamento de Neurologia, Faculdade de Medicina da Heinrich-Heine-University, Düsseldorf, Alemanha, disse: "O gerenciamento eficaz da NMOSD depende da redução das recaídas - mesmo uma única recaída pode causar incapacidades irreversíveis, deixando os pacientes incapazes de se mover, falar ou cuidar de si mesmos. Esta aprovação na Europa oferecerá aos pacientes e médicos um novo tratamento de ação prolongada com redução incomparável do risco de recaída, já que o Ultomiris não apresentou recaídas em seu estudo principal com dosagem a cada oito semanas."

Marc Dunoyer, CEO da Alexion, disse: "Apenas quatro anos desde a entrega do primeiro tratamento NMOSD aprovado para a UE, temos o prazer de avançar mais uma vez no panorama do tratamento com o Ultomiris, que pode eliminar recaídas para pessoas afetadas pelo NMOSD. Isso A aprovação é o culminar de um extenso trabalho e colaboração com a comunidade NMOSD, incluindo pacientes, cuidadores e profissionais de saúde que participaram do estudo CHAMPION-NMOSD, e estamos orgulhosos de continuar melhorando o acesso aos nossos medicamentos inovadores em todo o mundo."

No geral, a segurança e a tolerabilidade do Ultomiris no estudo CHAMPION-NMOSD foram consistentes com estudos clínicos anteriores e uso no mundo real, e nenhum novo sinal de segurança foi observado. Os eventos adversos (EAs) mais comuns foram COVID-19, cefaléia, dor nas costas, artralgia e infecção do trato urinário. Todos os casos de COVID-19 não foram graves e considerados não relacionados ao Ultomiris.2

Submissões regulatórias para Ultomiris para o tratamento de NMOSD também estão atualmente em revisão com várias autoridades de saúde, inclusive nos Estados Unidos (EUA) e no Japão.

Notas

NMOSDNMOSD é uma doença rara na qual o sistema imunológico é ativado de forma inadequada para atingir tecidos e células saudáveis ​​no SNC.3,4 Aproximadamente três quartos das pessoas com NMOSD são anti-AQP4 Ab+, o que significa que produzem anticorpos que se ligam a uma proteína específica , aquaporina-4 (AQP4).10 Essa ligação pode ativar inadequadamente o sistema complemento, que faz parte do sistema imunológico e é essencial para a defesa do corpo contra infecções, para destruir células no nervo óptico, medula espinhal e cérebro.3, 11,12

Afeta mais comumente as mulheres e começa em meados dos anos 30. Homens e crianças também podem desenvolver NMOSD, mas é ainda mais raro.13,14 Pessoas com NMOSD podem apresentar problemas de visão, dor intensa, perda da função da bexiga/intestino, sensações anormais na pele (por exemplo, formigamento, formigamento ou sensibilidade ao calor/ frio) e impacto na coordenação e/ou movimento.5-7,15,16 A maioria das pessoas que vivem com NMOSD experimenta recaídas imprevisíveis, também conhecidas como ataques. Cada recaída pode resultar em deficiência cumulativa, incluindo perda de visão, paralisia e, às vezes, morte prematura.6-8 A NMOSD é uma doença distinta de outras doenças do SNC, incluindo a esclerose múltipla. A jornada até o diagnóstico pode ser longa, com a doença às vezes mal diagnosticada.17-19